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作者｜李冬梅
编辑｜袁月
据辉大基因（HuidaGene Therapeutics）官网2026年8月5日发布的声明，一名参与其HG302基因编辑临床试验的受试男孩已于2025年8月死亡。从患儿离世到公司正式对外披露，间隔了近一年时间。
图说 / 辉大基因（HuidaGene Therapeutics）官网2026年8月5日发布声明
声明中称，该死亡事件发生在高剂量组，受试者在接受基于CRISPR技术的基因编辑疗法后，出现严重的补体系统与细胞因子活化，进而发展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS），最终不治身亡。公司同时称，其余三名受试者未出现同样严重的临床综合征，仍在长期随访中；完整调查结果已于2026年1月提交同行评审。
据美国生物医药媒体STAT News报道，这则声明的发布是在该媒体经过数月调查并反复追问之后才作出的。STAT News在报道中指出，辉大基因在事发后的15个月内未发布任何官方消息，公司一度“陷入沉默”。
图说 / 美国生物医药媒体STAT News报道辉大基因编辑临床试验儿童死亡事件
从高光到沉默：一条被中断的公开轨迹
据STAT News报道，时间回到2025年5月，辉大基因时任首席执行官陆英明（Alvin Luk）在美国新奥尔良举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，向与会者展示了HG302项目前两名低剂量受试者的数据。这是全球首批尝试用CRISPR基因编辑技术治疗儿童杜氏肌营养不良症（DMD）的临床试验之一。陆英明当时表示，尽管前两名患者的数据“并不令人印象深刻”，疗效蛋白水平仅能检测到微量，但公司计划提高剂量以寻求更好的效果。
这次公开亮相之后，辉大基因便再无音讯。从2025年5月到2026年8月，长达15个月的时间里，公司没有发布任何与HG302相关的消息。据临床试验注册平台ClinicalTrials.gov记录，编号为NCT06594094的HG302试验状态于2026年2月被更新为“Completed”（已完成），但试验结果并未同步公开。
图说 / ClinicalTrials.gov记录，试验状态于2026年2月被更新为“Completed”
更令人关注的是人事变动。陆英明于2025年夏季悄然离职，首席技术官TJ Cradick也随后离开公司，而Cradick入职尚不足一年。陆英明在离职后向STAT News透露，他曾多次推动公司完整公开这起事故的细节，但未能成功。
一份迟来的声明：有哪些已知与未知？
据辉大基因声明，试验在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心进行，属于研究者发起试验（Investigator-Initiated Trial, IIT），使用AAV载体进行给药。据ClinicalTrials.gov注册信息，该试验共入组4名4至8岁的男性患儿。据辉大基因声明，死亡发生在高剂量组，直接死因为ARDS。
图说 / ClinicalTrials.gov记录，该试验共入组4名4至8岁的男性患儿
辉大基因在声明中未披露死亡男孩的具体年龄、入组编号、从给药到死亡的具体时间线，也未说明高剂量组的具体剂量数值。声明称“完整调查结果已于2026年1月提交同行评审”，但未透露投稿期刊名称及预计发表时间。关于家属是否知情同意、是否获得赔偿，以及公司内部是否启动了独立的安全审查，声明中均未提及。
在STAT News报道中，对于剂量问题，陆英明的说法提供了一些线索。他向STAT News承认，公司使用的剂量“过高”，“这样的剂量已知可能有严重副作用”。但他同时表示，这一剂量决定并非他个人作出。
研究者发起试验：引发行业监管讨论的试验路径
HG302试验的性质——研究者发起试验（IIT）——是此次事件引发监管讨论的焦点。与由制药企业主导、需经国家药监部门审批的注册类临床试验不同，研究者发起试验通常由医疗机构或研究者主导设计和实施，仅需通过医院伦理委员会审批即可启动。这种路径在中国被视为加快创新疗法探索的通道，但在启动门槛与外部审查强度上，与注册类试验存在差异。
STAT News在报道中提出观点，辉大基因正是利用了这一定位，得以在监管框架相对宽松的环境下推进全球领先的儿童DMD基因编辑试验。而在美国，类似的DMD基因编辑尝试因技术挑战而进展缓慢。
根据STAT News报道及彭博社Bloomberg Technoz文章，就在辉大基因披露这起死亡事件的13天前——2026年7月23日——Science联合Retraction Watch披露了另一起中国基因编辑临床试验的悲剧：上海交通大学仇子龙团队开展的一项针对CHD3基因突变的个体化基因编辑试验，导致一名6岁发育迟缓女童死亡。该试验同样采用了AAV载体，同样属于研究者发起试验。两起事件在时间上如此接近，引发国际媒体对中国基因治疗临床试验的透明度与监管体系产生了集中质疑。
AAV载体的安全性阴影
辉大基因HG302试验中的死亡并非孤例。近年来，全球范围内已有多起与AAV载体相关的基因治疗死亡案例被公开报道。
据生物医药媒体Fierce Pharma报道，美国Sarepta公司报告，一名16岁DMD患者在接受其获批基因疗法Elevidys治疗后死于急性肝衰竭。Elevidys同样使用AAV载体。
图说 / Fierce Pharma报道的基因疗法死亡事件
据加州大学伯克利分校创新基因组学研究所（IGI）2026年发布的CRISPR临床试验年度盘点，美国Cure Rare Disease公司于2025年5月披露，一名27岁DMD患者在参与其CRISPR基因编辑临床试验后死亡。这些案例共同指向一个行业性难题：AAV载体在高剂量全身给药时，可能触发强烈的免疫反应，包括补体激活和细胞因子风暴，进而导致多器官衰竭。
图说 / 加州大学伯克利分校创新基因组学研究所（IGI）2026年发布的CRISPR临床试验年度盘点
辉大基因声明中，公司明确将死因归因于“严重补体与细胞因子活化背景下的ARDS”，这与上述国际案例的病理机制描述高度一致。然而，辉大基因是否在此前已知晓该剂量存在此类风险、为何仍选择推进高剂量组、以及低剂量组的数据是否足以支持剂量升级，这些问题目前均无公开答案。
未完成的追问
据辉大基因声明，公司表示“对参与临床试验的患者及其家属表示最深切的慰问”，并承诺“始终将患者安全放在首位”。但声明未提及任何针对家属的后续安排，也未说明HG302项目是否会继续推进、是否会调整剂量方案，或是否会从IIT路径转为注册类临床试验。
前CEO陆英明在离职后的表态，为这起事件增添了复杂的内部视角。他一方面承认剂量过高，一方面又将自己与这一决策保持距离。这种高管层面的责任切割，使得外界更难还原试验安全决策的完整过程。
当科学前进速度超过信息披露
一名4到8岁之间的男孩，在2025年8月的某个时刻，因为一场旨在治愈他致命疾病的基因编辑试验而失去生命。近一年后，外界才通过一家美国媒体的调查得知这一消息。
辉大基因的声明确认了死亡的事实，却未能回答最核心的追问：为什么一个已知存在严重副作用风险的剂量会被用于儿童？为什么一家以“全球领先”自居的基因编辑公司，需要在外界施压后才肯开口？为什么两起儿童基因编辑试验死亡事件的公开披露，在短短两周内接连发生？
这些问题的答案，或许要等到那篇“已提交同行评审”的论文正式发表后才能部分揭晓。又或许，有些答案永远不会被写入任何论文。在基因编辑技术以惊人速度走向临床应用的今天，这起事件留下的最大警示或许是：当科学前进速度超过了信息披露速度，受试者的生命安全如何保障？
参考资料
HuidaGene Therapeutics. Update on the HG302 Clinical Trial. HuidaGene Official Website, 2026-08-05. https://www.huidagene.com/new/news/82
STAT News. Once again, child dies in gene-editing trial in China, rekindling debate on transparency and safety. 2026-08-05. https://www.statnews.com/2026/08/05/china-clinical-trial-fatality-safety-questions-investigator-led-studies/
ClinicalTrials.gov. Study of HG302 in Participants With DMD (NCT06594094). U.S. National Library of Medicine. https://clinicaltrials.gov/study/NCT06594094
Amber Tong, Bloomberg News. Pasien Meninggal dalam Uji Terapi Penyuntingan Gen di China. Bloomberg Technoz, 2026-08-05. https://www.bloombergtechnoz.com/detail-news/117484/pasien-meninggal-dalam-uji-terapi-penyuntingan-gen-di-china
Fierce Pharma. Sarepta reports 1 death after DMD patient received gene therapy Elevidys. 2025-03-05. https://www.fiercepharma.com/pharma/sarepta-reports-1-death-after-dmd-patient-received-gene-therapy-elevidys
Innovative Genomics Institute. Ensayos Clínicos de CRISPR: Actualización 2026. University of California, Berkeley, 2026. https://innovativegenomics.org/es/noticias/Ensayos-cl%C3%ADnicos-de-CRISPR-2026/
