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120万一针癌细胞清零!人民日报发声:细胞疗法应该成为人人用得上的希望

“癌症不可治”,曾像一句无情的魔咒,笼罩着无数家庭。化疗、放疗、靶向药……当这些常规治疗手段纷纷失效,患者与家属往往陷入无助的等待,在绝望中煎熬。然而,就在这绝境之中,一种名为CAR-T的前沿疗法悄然走入公众视野,它宛如黑暗中的一道曙光,给濒临绝境的癌症患者带来了新的希望。

人民日报报道,28岁的李晴(化名)就是CAR-T疗法的受益者之一。2022年3月,在湖北咸宁的家中,28岁的李晴无意中摸到了右侧乳腺有肿块,随后在武汉亚心总医院被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤,一种淋巴造血系统恶性肿瘤。她被弥漫性大B细胞淋巴瘤折磨了三年,这三年里,她辗转尝试了化疗、自体移植、靶向药乃至中医针灸等多种疗法,然而肿瘤却多次复发,还在全身多处转移。就在她几乎要放弃的时候,听从了医生的建议,在天津市第一中心医院接受了CAR-T单靶点治疗。让她没想到的是,治疗后仅半个月,体内的癌细胞就基本“清零”了。而且相较于化疗时那令人痛苦的脱发、呕吐等副作用,CAR-T治疗的副作用小了很多,常见的表现只是几天的发热。

然而,“一针下去,癌细胞清零”,却伴随着“120万元一针”的震撼数字,且尚未纳入医保,患者需完全自费或借助商业保险承担。让无数病友望而却步。CAR-T真能终结癌症吗?为什么价格如此高昂?又该如何让它走向普惠?

疗效惊艳

“特种兵”打响反癌之战

CAR-T,全称“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”,听起来高深莫测,其实原理并不玄乎。简单来说,医生会先将患者自身的T细胞分离出来。T细胞可是我们身体里“免疫军团”中的“特种兵”,战斗力超强,但有时候会被狡猾的癌细胞欺骗,无法准确识别并攻击它们。而CAR-T疗法就是要给这些T细胞进行一番升级改造。

科研人员会在实验室里为T细胞安装一个“识别癌细胞的GPS”,再配备上“动力马达”,经过这样改造后的细胞就摇身一变,成了装备精良的CAR-T细胞。然后,这批经过“武装”的细胞会重新回到患者体内,它们就像一群训练有素、武装到牙齿的“特种兵”,能够精准地识别癌细胞,并对其发起猛烈的攻击,将癌细胞一举歼灭。

这种疗法在血液肿瘤领域可谓是创造了奇迹。根据《新英格兰医学杂志》(NEJM)等权威期刊的报道,部分适应症患者的完全缓解率超过80%,而10年以上长期生存率也能维持在50%以上。更有一个令人振奋的案例:全球首位接受CAR-T治疗的白血病儿童,如今已无癌生存13年,并在今年欢快地庆祝了自己的20岁生日。

在中国,CAR-T疗法也取得了显著的进展,目前已有6款CAR-T产品上市,主要用于白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤的治疗。对于不少濒临绝境的患者来说,CAR-T疗法无疑点燃了新的希望之火。

价格困局

“一针120万”的冰冷现实

然而,CAR-T疗法在展现出惊人疗效的同时,其高昂的价格却如同一盆冷水,无情地浇灭了众多患者的希望。在中国,一针CAR-T的费用普遍在100万-130万元之间,而在美国,这一价格甚至高达46万美元(约合人民币326万元)。如此高昂的价格,让无数像李晴这样的病友望而却步。

和李晴的背水一战不同,27岁的洪丽主动选择了CAR-T治疗。她患系统性红斑狼疮已有八年,一直采用激素和免疫抑制治疗,不仅让她面临股骨头坏死的风险,病情还反复发作。看到有病友通过CAR-T治疗慢慢停药,她满心期待能彻底摆脱病魔的纠缠。

今年7月,洪丽踏入了武汉市第一医院的试验组。她首先要经历“血细胞分离”这一关键步骤,医护人员从她的颈部静脉采血,用专用设备分离出T细胞,再送往实验室提纯改造。然而,洪丽在等待细胞回输时,内心满是忐忑。然而,CAR-T在血液肿瘤中效果显著,对实体瘤却存在较大局限。血液瘤癌细胞分散,易识别;而实体瘤结构致密,会阻碍T细胞渗透,癌细胞还易变异,导致治疗效果打折扣。

对于大多数患者来说,比疗效更现实的问题是“用不起”。已获批的商业CAR-T疗法定价高昂,传奇生物在美国定价约合人民币326万,药明巨诺在中国定价129万元。面对如此高昂的费用,多数患者只能寻求“同情CAR-T”治疗,即使用尚未获批的实验性治疗方法,成本由研究机构承担。李晴和洪丽都接受了此类治疗,但同情CAR-T并非人人可及,试验组对入组患者有严格要求,李晴就曾因乙肝病史被拒。

李晴的遭遇更是令人揪心。因经济困难,她在5万元的单靶点和10万元的双靶点CAR-T之间选择了前者。父亲早逝,母亲重组家庭,她与妹妹相依为命。此前治疗已花费30多万,她卖掉了房子,停薪留职,靠低保维生,还背负十几万债务。可单靶点效果有限,癌细胞清零仅三个月就复发。她后悔不已:“如果重来,一定选双靶点配合自体移植,但当时实在拿不出10万。”

CAR-T等细胞疗法给患者带来了生的希望,但高昂的费用却像一座大山,压得患者喘不过气。患者们迫切希望这些疗法能尽早纳入医保,让更多人能抓住这根“救命稻草”,在抗癌之路上走得更远。

那么,CAR-T疗法为何如此昂贵呢?这背后有着多方面的原因。

首先,研发投入巨大。创新药的研发向来面临着“高投入、高风险、长周期”的困境。上百个候选项目中,可能只有一个最终能够成功上市,而那些失败项目的成本也都需要分摊到成功上市的药物中。中国药科大学医药价格研究中心的数据就充分显示了这一点,创新药的研发成本之高,远远超出了我们的想象。

其次,生产工艺复杂。CAR-T不是像普通药物那样可以批量生产的“现货药”,而是“一人一药”。每位患者的T细胞都需要单独采集、改造,然后再在无菌环境下进行扩增。这一流程涉及基因导入、细胞培养等多个高技术环节,每一个环节都需要严格把控,稍有不慎就可能导致整个制备过程失败。因此,其成本自然居高不下。

再次,核心物料严重依赖进口。目前,CAR-T制备所需的设备、耗材大多来自进口,这些进口物料形成了高价的供应链。尽管近年来国产替代正在逐步推进,但要想大幅降低成本,还需要一定的时间。业内估算,单例CAR-T的生产成本就高达60-70万元,再加上研发、运输、市场等费用,百万元的定价其实并不夸张。

未来曙光

从“孤品奢侈”到“人人可及”

面对CAR-T疗法高昂的价格,如何让它走向普惠,成为人人用得上的希望,成为了众多专家和患者共同关注的焦点。多位专家指出,未来CAR-T疗法的普惠化主要有三个方向。

(一)技术升级:自动化与通用化。目前,CAR-T的制备主要依赖人工操作,不仅耗时较长,而且容易出现污染等问题。如果能实现全流程自动化,不仅可以大大降低人工成本,还能提高制备的成功率,减少因人为因素导致的失败情况。同时,科研界正在全力研发“通用型CAR-T”。传统的CAR-T是“一人一药”的“高定款”,而通用型CAR-T则无需为每人定制,而是像普通药品一样可以标准化生产现货。一旦突破免疫排斥这一难题,通用型CAR-T的费用有望大幅下降至20万元以内,这将为众多患者带来福音。

(二)国产替代:供应链降本。数据显示,国产设备价格约为进口产品的一半,原辅料定价甚至只有四分之一。如果国产化能够全面落地,从设备到原辅料都实现国产替代,将显著压缩CAR-T的整体成本,让价格更加亲民。

(三)支付体系:医保+商保协同。国家医保局今年推出了“商业健康保险创新药品目录”,形成了“双目录”制度。基础药物纳入医保,为患者提供基本的医疗保障;而高值创新药则由商业保险兜底,通过市场资金的支持,减轻患者的经济负担。这一模式既能满足患者多样化的用药需求,又能为药企留足研发空间,促进“保基本”与“促创新”的协同发展。

此外,扩展适应症也是推动CAR-T疗法普惠化的关键。目前,CAR-T主要用于血液瘤的治疗,但如果能在肺癌、胃癌、胰腺癌等实体瘤,以及系统性红斑狼疮等自身免疫疾病上取得突破,将大大扩大其市场规模。随着市场规模的扩大,成本也能得到进一步摊薄,让更多患者受益。

总结

CAR-T疗法无疑是医学科技的一个重要里程碑,它让无数濒临绝境的癌症患者重燃希望,也让公众第一次直观地感受到了“免疫系统的威力”。然而,疗效与价格之间的巨大鸿沟,时刻提醒着我们:医学的突破不仅仅是实验室里的成功,更要跨越现实的门槛,走向千家万户。

120万一针的CAR-T疗法,或许是它走向大众的起点,但绝不应是终点。真正的希望,是当先进疗法不再只是少数人的奢侈品,而能像常规药物一样普及。正如专家所言:细胞疗法,应该成为人人用得上的希望。

还有27岁的洪丽,她患系统性红斑狼疮已有八年,一直采用激素和免疫抑制治疗,不仅面临着股骨头坏死的风险,病情还反复发作,让她苦不堪言。当她听说有病友接受CAR-T治疗后慢慢停了药,便也满怀希望地主动选择了CAR-T治疗,渴望能彻底摆脱疾病的困扰。

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